Prelomna zmaga: Milošu odobreno gensko zdravljenje po dolgi borbi #video
V Društvu Viljem Julijan so z neizmernim veseljem sporočili, da je Zavod za zdravstveno zavarovanje Slovenije (ZZZS) dokončno odobril gensko zdravljenje za malega Miloša in druge bolnike, ki trpijo za distrofično bulozno epidermolizo. Ta odločitev je rezultat več kot enoletne kampanje, ki so jo vodili skupaj z Miloševo družino.
Zdaj bo lahko Miloš, znan kot “metuljev deček”, prejel nujno potrebno zdravljenje.
“Skupaj z Milošem smo presrečni, saj smo končno dosegli, da bo lahko prejel zdravljenje. To je velika zmaga za najtežje bolne otroke in za našo človečnost, da jim omogočimo dostop do najnovejših zdravil, ki jih nujno potrebujejo,” je izjavil dr. Nejc Jelen, predsednik Društva Viljem Julijan.
Miloševa zgodba: Boj za življenje brez bolečin
Miloš, 7-letni deček, se že od rojstva sooča z eno najtežjih oblik redke genetske bolezni, znane kot distrofična bulozna epidermoliza. Njegova koža je izjemno krhka, kar povzroča boleče rane ob najmanjšem dotiku. Vsakdanji opravki, kot so prevezovanje ran in gibanje, zanj predstavljajo neznosno bolečino. Kljub temu je moral več kot leto dni čakati na zdravljenje.
Do nedavnega za to kruto bolezen ni bilo učinkovitega zdravljenja. Toda leta 2023 je bilo v ZDA odobreno prvo gensko zdravilo, Vyjuvek, ki predstavlja preboj pri zdravljenju te bolezni. Genska terapija deluje na vzrok bolezni, saj v kožne celice dovaja zdrav gen COL7A1, kar omogoča celjenje ran. Miloš je to zdravljenje že preizkusil v tujini, kjer so bili rezultati obetavni – zmanjšanje bolečin in izboljšanje kvalitete življenja.
ZZZS končno odobril zdravljenje
Kljub obstoju učinkovitega zdravljenja je Miloš dolgo ostal brez njega. Društvo Viljem Julijan je zato več kot leto dni vztrajno pozivalo odločevalce, da mu omogočijo dostop do zdravila. V tem mesecu je ZZZS zdravilo Vyjuvek vključil na pozitivno listo zdravil, kar pomeni, da se zdravljenje financira iz obveznega zdravstvenega zavarovanja in je dostopno v Sloveniji. Tako je Milošu omogočeno, da zdravljenje prejme na Dermatovenerološki kliniki UKC Ljubljana.
“Smo polni veselja, olajšanja in novega upanja. To je eden največjih prebojev na področju dostopnosti do sodobnih genskih zdravljenj za redke bolezni pri nas. Miloš bo končno dobil priložnost za življenje z manj bolečine,” je izpostavil Gregor Bezenšek, ustanovitelj društva.
Širši pomen odločitve za vse bolnike
Odobritev genske terapije ne pomeni zmage le za Miloša, temveč za vse bolnike z distrofično bulozno epidermolizo v Sloveniji. Zdravilo je zdaj dostopno tudi drugim bolnikom, ki trpijo za to izjemno težko boleznijo. To je pomemben sistemski premik, saj gensko zdravljenje postane dostopno v okviru javnega zdravstvenega sistema.
“To ni pomemben trenutek samo za Miloša, ampak pomeni tudi velik sistemski premik. Prvič smo dosegli, da je tako napredno gensko zdravljenje postalo dostopno našim otrokom v okviru javnega zdravstvenega sistema. To odpira vrata tudi drugim bolnikom s to boleznijo,” je dodal dr. Nejc Jelen.
V Društvu Viljem Julijan ob tem izražajo globoko hvaležnost vsem, ki so v tem času podpirali Miloša in njegovo zgodbo.
Spletno uredništvo Toti Maribor
